Sant Joan de Déu Barcelona - Hospital
Clinical Trials Experience

¿Quieres saber más de los ensayos clínicos?

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  • Un ensayo clínico es un proyecto de investigación en el que participan personas con el objetivo de responder preguntas específicas sobres un nuevo tratamiento (vacunas, nuevas terapias, o nuevas indicaciones de un tratamiento ya conocido).

    Los proyectos de investigación médica sirven para determinar que un tratamiento es seguro y eficaz. Los ensayos clínicos se llevan a cabo en diferentes fases. Los ensayos en cada fase tienen un propósito diferente y buscan diferentes objetivos (por ejemplo, toxicidad, dosis adecuada, etc.).

  • Los ensayos clínicos son generalmente proyectos de investigación centrados en el estudio de fármacos, el concepto de investigación clínica es más amplio e incluye el estudio de dispositivos médicos (por ejemplo, un glucómetro), la evaluación de un programa de salud u otro tipo de iniciativas no vinculadas directamente con los medicamentos.

  • Los ensayos clínicos son diseñados por profesionales médicos o de la salud. Para diseñar un ensayo clínico, es muy importante considerar iniciativas de investigación previas y ciertas cuestiones relacionadas con el tratamiento y los síntomas que precisan ser abordadas para que se de una mejora. Los aspectos éticos son también cruciales.

    En el diseño de los ensayos clínicos hay diferentes participantes: médicos, enfermeras, pacientes, expertos en estadística y profesionales de apoyo, así como profesionales de la industria farmacéutica que colaboran para que el ensayo tenga el mejor diseño posible. El documento que recoge toda la información sobre el diseño del estudio se conoce como “protocolo”.

  • El objetivo de esta fase es estudiar la seguridad y toxicidad del nuevo medicamento. En esta fase se tienen en cuenta los efectos secundarios que el fármacos pueda producir en la salud del paciente, por ejemplo la subida de la presión arterial.

    En esta fase participa un número reducido de pacientes, que en el caso de los adultos son voluntarios sanos. Cuando hablamos de ensayos clínicos con pacientes pediátricos, en la fase 1 sólo participan pacientes, porque no se considera ético exponer a un fármaco a niños que no tengan ningún problema d salud vinculado con el medicamento que se estudia.

    El número de pacientes que participan en esta fase puede oscilar entre 20-100.

  • En esta fase participa un grupo más numeroso de pacientes, que puede oscilar entre 100 y 300.

    El objetivo de esta fase es estudiar la efectividad del medicamento en relación con los posibles efectos secundarios y la dosis adecuada para el paciente, que en relación con los pacientes pediátricos se estudiará según diferentes grupos de edad.

  • Esta fase se inicia una vez que se conocen los resultados de seguridad y efectividad del nuevo fármaco, según los estudios realizados en la Fase 1 y 2. En la fase 3 el número de pacientes participantes puede oscilar entre 1.000 y 5.000. Es el momento en que se estudia el nuevo medicamento en relación con otros tratamientos existentes, o cuando no los hay en relación con el placebo.

    La duración de la fase 3 es superior a la fase 2 y puede superar un año.

    Este tipo de estudios se pueden llevar a cabo a la vez en diferentes países, siendo estudios internacionales en los que participan varios hospitales. 

  • Se conoce como fase de post-autorización y se inicia una vez que el medicamento está en el mercado. Las autoridades sanitarias requieren por parte de las compañías farmacéuticas información adicional sobre los efectos del nuevo medicamento en el “mundo real” y con una población de pacientes superior a la que participó en la Fase 3.

    En esta fase se obtienen datos de seguridad y efectividad con subgrupos de pacientes comparando el efecto del fármaco en combinación o no con otros tratamientos existentes.

  • Anonimización, "ciego"  o estudio ciego es un experimento en el cual los participantes desconocen alguna información relevante. Los pacientes no saben si están recibiendo el tratamiento o están tomando un placebo. Esta metodología es empleada para evitar  cualquier tipo de sesgo hasta que el ensayo haya concluido.

    Hay varias metodologías de anonimización de la información relativa a un ensayo clínico:

    • Cuando el paciente no sabe cuál es el tratamiento que está recibiendo: simple-ciego.
    • Cuando tanto el paciente como el investigador desconocen cuál es el tratamiento: doble-ciego.

     

  • Excepto en circunstancias excepcionales no se puede incluir a un paciente en un ensayo clínico sin que éste haya firmado antes un documento conforme acepta participar en el mismo. Este documento se denomina consentimiento informado y es la constancia de que el participante o su representante legal ha recibido la información esencial del estudio para poder decidir participar o no en el mismo.

    El consentimiento informado no es un contrato y en cualquier momento se puede decidir con total libertad abandonar la participación en el ensayo clínico.

  • Muchos ensayos clínicos utilizan la técnica de la aleatorización para seleccionar el tipo de tratamiento a administrar al paciente en función de la metodología de investigación (comparación con un placebo o comparación con otro tratamiento).

    La aleatorización la realiza un ordenador, nunca un profesional médico, para así asegurar la igualdad de todos los participantes en el acceso al tratamiento y evitar cualquier tipo de sesgo.

    Utilizar esta técnica ayuda a confirmar que cualquier hallazgo que se encuentre en el tratamiento en estudio es objetivo y que éste no es un reflejo de las particularidades de las personas participantes.

  • El sesgo hace referencia a prejuicios que nos conducen a conclusiones incorrectas sobre los efectos de un tratamiento. Es muy importante detectar cualquier tipo de sesgo en la investigación biomédica, que pueda conducir a estudios no seguros o ineficientes, o la suspensión de tratamientos útiles.

    Los investigadores intentar evitar que se produzca algún tipo de sesgo, utilizando la aleatorización y el método del “ciego”, para así obtener valoraciones objetivas en la evaluación de los estudios.

  • Son características de los pacientes que ayudan a los investigadores a decidir qué pacientes son candidatos para participar en un ensayo clínico. Por ejemplo, determinados estudios solo incluyen pacientes con una determinada edad. En otros casos es necesario la realización de determinadas pruebas médicas, como por ejemplo una analítica de sangre, para validar la inclusión del paciente en el estudio.

  • Son los criterios que sirven a los investigadores para determinar que un paciente no puede participar en un estudio. Un ejemplo, serían aquellos estudios en los que se excluyen a las mujeres embarazadas para prevenir cualquier posible riesgo en relación al feto.

    Habitualmente un criterio de exclusión es tomar cualquier medicación que pueda interactuar con el tratamiento en estudio.

  • En este tipo de estudios, tanto el médico como el paciente conocen que tratamiento se está administrando. En otras palabras, podríamos decir que es la situación opuesta a los estudios con “doble ciego”.

  • Entendemos por placebo aquella sustancia que no tiene ningún efecto en el paciente. Permite a los investigadores estudiar el “efecto placebo”. Se trata de una respuesta psicológica del paciente conforme éste se siente mejor, a pesar de haber tomado el tratamiento que no tiene ningún ingrediente activo.

    La comparación entre la respuesta de los pacientes que han tomado el tratamiento y las que han tomado el placebo, sirve a los investigadores para analizar el beneficio del tratamiento en estudio.

  • Se puede cambiar de idea en todo momento y decidir abandonar en cualquier momento: antes de que empiece, durante o en el proceso de seguimiento. La participación en un ensayo siempre es voluntaria.

    El abandono en la participación en un estudio no afectará nunca la relación del paciente con el médico.

  • Se puede acceder a información sobre el resultado de un ensayo con posterioridad a su finalización. Hay que tener en cuenta, que algunos estudios involucran a miles de personas y que pueden llegar a superar la duración de 5 años, y superar el periodo de participación del paciente.

    Por tanto, se puede dar una diferencia de tiempo entre el momento en que finaliza la participación de un paciente en un ensayo clínico y el momento en el que el estudio finaliza.

    Cuando se termina el estudio, el promotor (éste puede ser una compañía farmacéutica o un centro de investigación) deberá poner a disposición de los participantes los resultados. Si se está interesado en esta información, siempre se podrá preguntar al investigador o al médico del paciente sobre las conclusiones del ensayo.

    Los resultados siempre deberán incluir información sobre los beneficios y riesgos de los tratamientos que se hayan estudiado. Esta información ayudará al paciente y a otros como él, a tomar mejores decisiones respecto al cuidado de la salud.

    Algunos investigadores trabajan con grupos de pacientes para asegurar que los resultados de los ensayos llegan a pacientes que no hayan participado. Existe la responsabilidad de publicar los resultados del ensayo aunque estos no hayan sido positivos. Se puede hacer en un congreso médico, en una revista científica o en los medios de comunicación.

  • Nunca, habitualmente sucede todo lo contrario. Cuando se participa en un ensayo el seguimiento médico es muy exhaustivo y se incrementan las visitas médicas, por tanto aumentando las oportunidades de compartir con el médico dudas e incrementándose las opciones de adquirir más información sobre el manejo de la enfermedad.

  • Con el fin de asegurar que los ensayos clínicos cumplen unos mismos estándares éticos, la mayoría de estudios cumplen los requisitos establecidos en la Declaración de Helsinki que además han sido aprobados por la World Medical Organization. 

    El requisito más importante que establece la Declaración de Helsinki, es la obligación de obtener el consentimiento informado antes de participar en el ensayo clínico.

  • La recomendación es hablar con el médico para que valore si se puede ser derivado para participar en un determinado ensayo clínico.

    Existen recursos públicos para obtener información sobre los ensayos clínicos que ese están llevando a cabo. En nuestro país, el recurso de referencia es el Registro Español de estudios clínicos.

    Desde el año 2011, la Agencia Europea del Medicamento dispone de una página web en dónde se publican todos los ensayos que se llevan a cabo en Europa: www.clinicaltrialsregister.eu.

    En Estados Unidos existe una página web similar que incluye todos los ensayos clínicos que se realizan alrededor del mundo: www.clinicaltrials.gov.